Avance clave del primer suero contra el síndrome urémico hemolítico

Se probó en adultos y ahora lo testearán en 400 chicos. En dos años podrían comenzar a fabricarlo y venderlo.

Argentina tiene la mayor tasa de incidencia mundial de síndrome urémico hemolítico (SUH) en menores de cinco años (8,5 casos por cada 100.000 niños), lo que lo constituye como un problema crítico de salud pública, si se tiene en cuenta que es la causa principal de insuficiencia renal aguda (la segunda de crónica) y que es responsable a nivel local de uno de cada cinco trasplantes de riñón en niños y adolescentes. Por eso, no es casual que el que está en camino de convertirse en el primer medicamento para prevenir la enfermedad haya sido desarrollado en el país: la fase inicial del ensayo clínico en humanos culminó con éxito, anunciaron ayer en el Hospital Italiano.

El SUH es una intoxicación alimentaria causada por el consumo de alimentos contaminados con una cepa de la bacteria Escherichia Coli -productora de la toxina Shiga-, principalmente carne mal cocida (sobre todo picada), pero también leche sin pasteurizar, verduras, agua no potable y por baños en aguas contaminadas.

Para impedir su ingreso al organismo, también es clave evitar la contaminación cruzada (al cocinar, no utilizar la misma superficie o utensilios para lo crudo y lo cocido) y lavarse correctamente las manos. Además de serias complicaciones renales, puede dejar secuelas de por vida y, en algunos casos, provoca la muerte.

El fármaco es un antisuero, similar a los tratamientos que se usan por picaduras de serpientes y alacranes, que actúa neutralizando la toxina. Luego de que los estudios preclínicos mostraran que protegió con éxito y sin efectos secundarios la salud de los ratones ante la presencia de Shiga, se iniciaron a fines de 2017 los estudios en adultos que integran el Registro de Voluntarios Sanos del Hospital Italiano, el primer centro habilitado por la Agencia Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para conducir ensayos clínicos en etapas tempranas de investigación. Participaron 14 personas que recibieron el suero por vía endovenosa. El fármaco ?ha demostrado tener un perfil de seguridad y de concentraciones en sangre que permiten seguir avanzando hacia las fases posteriores?, anunció Ventura Simonovich, jefe de la sección de Farmacología Clínica del hospital. ?No solo es inédito por la magnitud del problema, si no también porque es la primera vez que un grupo de científicos argentinos está trabajando contra una enfermedad que afecta primariamente a nuestro país?, añadió.

En los próximos meses está planificado iniciar el estudio clínico de fase 2/3, que se desarrollará con un equipo de pediatras y nefrólogos pediátricos del Hospital Italiano y de más de 10 centros ubicados en provincias y ciudades que registran mayor incidencia de casos (Buenos Aires, La Plata, Bahía Blanca, Mendoza, La Pampa, Neuquén, Córdoba, Santa Fe y Rosario).

Se planea reclutar unos 400 niños que ingresen a esos establecimientos con síntomas compatibles con infección por E. Coli (diarrea con sangre, principalmente), a quienes se les hará un test rápido para confirmar o descartar la presencia de la bacteria y, en caso de que resulte positivo, los invitarán a participar voluntariamente en el ensayo clínico que buscará demostrar la seguridad y eficacia del medicamento en pacientes.

Estiman que esta fase durará unos dos años. De culminar con éxito, será la luz verde para la aprobación y comercialización del remedio.

No es la primera vez que se intenta desarrollar anticuerpos con alta capacidad de neutralizar la toxina, pero hasta el momento todos los intentos habían sido infructuosos debido a una condición propia de Shiga: es altamente inestable.

A través del diseño de nuevas estructuras que combinan dos proteínas diferentes, científicos argentinos del laboratorio Inmunova -una empresa biotecnológica argentina surgida hace nueve años del Instituto Leloir- y del Instituto de Medicina Experimental -dependiente de la Academia de Medicina y del Conicet- generaron sueros de alta potencia con capacidad de reconocer a diferentes variantes de la toxina y presentarla correctamente al sistema inmune (el sistema de defensas del organismo) para evitar la evolución a SUH.

En Argentina se producen unas 5.000 infecciones por año por E. Coli y unos 400 niños desarrollan la enfermedad, de los cuales un 20% queda con insuficiencia renal. A diferencia de Canadá, Estados Unidos, Alemania, Gran Bretaña y Japón, que también reportan brotes, acá la enfermedad es endémica. Sólo a nivel local se registran casi la misma cantidad de casos que en todo Europa.

?Estamos muy orgullosos de estar gestando el primer producto biotecnológico innovador desarrollado en Argentina y de alcance global, porque pensamos que este va a ser el primer medicamento que va a tener la posibilidad de frenar el síndrome urémico hemolítico?, se entusiasmó Fernando Goldbaum, responsable de la dirección del proyecto.

Para el biólogo y CEO de Inmunova Linus Spatz, el mayor desafío es realizar el diagnóstico en forma rápida para poder tratar a los chicos con el suero. ?Existe un período ventana entre que un chico ingiere la bacteria y desarrolla el SUH (de tres a ocho días)?, enfatizó. No obstante, aclaró que no todos los chicos en los que se detecta la bacteria desarrollan el síndrome, sino de un 10% a un 15% de ellos, pero no hay formas de predecir quiénes lo van a desarrollar. Explicó que los niños ?empiezan con diarrea, dolor abdominal intenso (pueden ser vómitos), fiebre, diarreas con sangre y ahí en general llegan a las guardias.

En este momento existen diversos test de diagnóstico rápido de presencia de la toxina. Necesitamos que el tiempo de intervención sea el adecuado? para aprovechar ?esa ventana de oportunidad de tratar a los chicos y frenar la toxina que se va acumulando y dañando al organismo?.

El mecanismo del suero es parecido a lo que se hace ante una mordedura de una víbora, situaciones en las que se suministra un suero antiveneno.

?Es un suero antitoxina. Hace más de 30 años que se usa esta metodología de purificación de sueros, casi no tienen efectos adversos y salvan miles de vidas?, comenta Spatz

LA CIFRA

400

Chicos desarrollan cada año la enfermedad en Argentina. Es el país con mayor porcentaje de casos por habitante.

Fuente: Clarín